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Saúde
Com IA, cientistas encontram tratamento para paciente com doença rara
Análise feita por algoritmo permitiu identificar a melhor opção de medicamento para pessoa que não tinha avanços com outros tratamentos
Cotidiano | Por Agência Einstein 21/04/2025 08h00 |


Uma ferramenta de inteligência artificial (IA) ajudou a encontrar o melhor medicamento para tratar um paciente com a doença de Castleman Multicêntrica Idiopática (iMCD), que tinha poucas chances de vida e não respondia mais aos tratamentos. O achado foi descrito em artigo da Universidade da Pensilvânia, nos Estados Unidos, e publicado em fevereiro no New England Journal of Medicine. Atualmente, a pessoa está há dois anos em remissão da doença.

A iMCD é uma doença rara — um artigo de 2023 estima sua incidência em cinco casos a cada 1 milhão de pessoas. De origem desconhecida, ela se caracteriza pela liberação excessiva de substâncias inflamatórias pelo sistema imunológico, o que leva a danos em órgãos e tecidos. Pessoas acometidas por ela têm problemas nos gânglios, inflamação sistêmica, disfunção renal e falência dos órgãos.

A doença tem baixa taxa de sobrevida — entre 25% e 35% morrem em até cinco anos após o diagnóstico — e há poucas opções terapêuticas. A única droga aprovada pela Food and Drug Administration (FDA, sigla da agência que regulamenta fármacos e alimentos nos Estados Unidos) é efetiva em metade dos casos; os demais se tornam refratários à terapia.  

No caso descrito no artigo, os pesquisadores usaram inteligência artificial para fazer uma análise genética do soro de pacientes. Assim, constataram que uma proteína chamada Fator de Necrose Tumoral (TNF) está aumentada nesses quadros.  

Depois, o algoritmo avaliou opções terapêuticas, sugerindo o bloqueio do TNF como uma estratégia viável e apontando o melhor medicamento para esse caso entre drogas já aprovadas pelo FDA.

Para a nefrologista Valéria Pinheiro de Souza, do Hospital Israelita Albert Einstein, a pesquisa exemplifica como a IA está revolucionando a descoberta de medicamentos. “O estudo demonstra o impacto transformador da inteligência artificial na medicina. Ao combinar análise proteômica, transcriptômica e modelagem in vitro com aprendizado de máquina, os pesquisadores identificaram um novo alvo terapêutico para pacientes sem opções eficazes de tratamento”, analisa. 

Mas a implicação desse avanço vai além da medicina. “Na indústria farmacêutica e na pesquisa clínica, a IA está possibilitando análises mais precisas, identificando padrões antes invisíveis e acelerando a personalização de soluções. O mesmo princípio que permite prever o melhor tratamento para uma doença rara pode ser usado para antecipar necessidades dos consumidores e otimizar campanhas estratégicas", observa Souza.

Para a especialista, o estudo reforça que a IA não é apenas uma ferramenta de automação, mas um catalisador para descobertas e inovações que podem redefinir paradigmas. “No futuro, quem souber integrar ciência de dados e IA para resolver problemas complexos estará à frente na transformação digital”, avalia Valéria de Souza.

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